医药巨头辉瑞(NYSE:PFE)宣布收到美国食品药品监督管理局(FDA)对其新型多发性骨髓瘤药物Elranatamab的加速批准。Elranatamab是一种名为Elrexfio的突破性BCMA-CD3定向双特异性抗体,旨在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(RRMM)。这种药物专门针对那些已经接受了四线以上治疗的患者,包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体。继续批准将取决于通过确认性研究验证其临床优势。
这一里程碑标志着治疗选择有了重大进步,Elrexfio成为美国首个上市的定期给予的BCMA-CD3定向的“即用型”亚皮下解决方案。24周后每周给药后,患者将有机会转为每两周给药长期维持治疗。
辉瑞股票在今年下跌31%,与行业7.8%上涨形成对比。
FDA批准Elrexfio是基于MagnetisMM-3期II临床研究中获得的数据。该研究评估了Elranatamab在经过多线治疗的RRMM患者中的疗效,Elrexfio作为他们的首要BCMA定向治疗。值得注意的是,数据显示Elranatamab产生了快速强大的反应,且安全性可控。在接受四线或更多治疗的患者中,总反应率为58%。令人印象深刻的是,82%的这些患者在至少9个月内维持了反应,中位首次反应时间为1.2个月。FDA批准也考虑到MagnetisMM-3研究的一个亚组结果,63例接受四线或更多治疗的患者中总反应率为33%。
然而,Elrexfio的批准附有细胞因子释放综合征和神经毒性警告。
MagnetisMM计划将继续探索Elrexfio在更早期治疗各个阶段的潜在应用,无论是单药还是结合治疗,涵盖骨髓瘤的整个进展光谱 – 从初诊多发性骨髓瘤到RRMM。此外,Elranatamab在欧盟的营销授权申请目前也在评估中。
辉瑞对2023年新产品和新适应症推出的前景感到乐观,其中大多数计划在今年下半年推出。公司致力于在18个月内推出19个新产品或新适应症(与COVID无关),预计这些产品将在2030年产生约200亿美元的销售额。重要的是,根据辉瑞的估计,其中有三分之二的产品具有潜在的千亿级市场规模。
今年早些时候,辉瑞宣布以每股229美元现金收购癌症治疗专业公司西雅图基因,相当于约430亿美元的企业价值。这笔收购预计将通过吸收抗体药物偶联物技术来丰富辉瑞的癌症药物组合。西雅图基因目前在市场销售四种癌症药物,即阿德西里斯、帕德塞夫、图克赛和蒂夫达克。辉瑞和西雅图基因之间的交易预计将在2023年底或2024年初完成,西雅图基因股东已经表示同意。