Vertex Pharmaceuticals公司(纳斯达克股票代码:VRTX)在囊性纤维化(CF)治疗药物领域占据主导地位。该公司在CF销售方面的进展呈上升趋势,主要得益于其三联疗法Trikafta/Kaftrio的成功。Trikafta/Kaftrio销售额的激增可归因于国际市场的新报销协议和将其批准使用范围扩大到更年轻的年龄段。这一趋势预计将在今年下半年持续。
尽管重点仍然牢牢地放在CF上,但Vertex同时也在推进用于各种条件的治疗方法,包括镰状细胞病(SCD)、地中海贫血(TDT)、急性和神经性疼痛、APOL1介导的肾病、1型糖尿病、α-1抗胰蛋白酶缺乏症。该公司还有正在进行的早期计划,涉及肌营养不良等疾病。
预计今年将为Vertex带来许多关键时刻。在未来12个月内,CF和非CF产品组合都有许多重要的临床里程碑。
到目前为止,Vertex的股票展现出了可嘉的21.6%的增长,与行业12.8%的下降形成了显著的对比。
Vertex正在积极探索其CF药物在更年轻患者人群中的应用,其总体目标是为大多数CF患者建立可获得的小分子疗法。
在CF领域,特别关注的是由vanzacaftor(CFTR激动剂)、deutivacaftor(CFTR校正剂)和tezacaftor组成的三联疗法。这种三联疗法正在开发,用于12岁及以上的CF患者。Vertex已经完成了两个关注这种三联疗法的关键三期试验的患者入组。这种新的一天一次的药物有可能为患者带来比Trikafta更好的益处。它可能适用于之前停用Trikafta或其他Vertex CF治疗的CF患者,同时也简化了一天一次的剂量,并减少了经济负担。这些研究预计将在2023年底完成,三期数据结果预计将在2024年初出现。
此外,Vertex正在与Moderna(MRNA)合作开发一种名为VX-522的mRNA疗法。这项合作针对约5000名无法从Vertex开发的CFTR调节剂中获益的CF患者。VX-522目前正在进行单次升量(SAD)临床研究,此前FDA已在2022年12月批准了该药物的新药研究申请。计划是在2023年完成SAD研究并启动多次升量研究。
Vertex的几个非CF项目代表了巨大的市场机会,其中六个项目已经超越了概念验证阶段。
Vertex与CRISPR Therapeutics(CRSP)合作的一个显著成就是基因编辑治疗exa-cel,用于镰状细胞病(SCD)和地中海贫血(TDT)。已就SCD和TDT适应症向FDA提交了exa-cel的申请,优先审查决定预计将在2023年12月8日和2024年3月30日作出。类似的exa-cel申请正在欧盟和英国进行评估。Vertex预计exa-cel将标志其下一个商业启动,可能为约32,000名SCD和TDT患者提供一次性的功能性治愈。
投资者尤其关注VX-548,这可能是疼痛管理领域的潜在重磅产品。VX-548是一种开创性的非阿片类NaV1.8抑制剂,正在两个关注急性疼痛的关键三期研究中进行评估,一个涉及踝关节成形术,另一个涉及腹部成形术。这些关键试验预计将在2023年底或2024年初完成。此外,Vertex已经启动了一项VX-548用于糖尿病周围神经病变(一种周围神经病理性疼痛)的二期研究,预计将在2023年底完成。这些研究的数据预计将在2023年底或2024年初出现。