SKY-0515是通过公司的新颖SKYSTAR®平台开发的小分子RNA剪接修饰剂。SKY-0515的I期研究将包括健康志愿者,然后针对亨廷顿病患者。亨廷顿病是一种致命的神经系统疾病,目前没有治愈性疗法。
WALTHAM,美国马萨诸塞州,2023年10月23日 — Skyhawk Therapeutics公司是一家临床阶段生物技术公司,致力于开发新的小分子RNA剪接修饰剂。公司今天宣布,澳大利亚人类研究伦理委员会(HREC)批准了Skyhawk公司针对亨廷顿病的SKY-0515小分子候选药物的临床试验。亨廷顿病是由HTT基因中的“CAG”重复引起的,导致突变的亨廷顿蛋白产生。SKY-0515被设计为直接靶向HTT RNA,以减少导致亨廷顿病患者疾病进展的突变蛋白产生。
“SKY-0515为亨廷顿病患者提供了极大的潜在益处,并且是我们SKYSTAR®平台开发的一系列RNA靶向疗法中的首个,”Skyhawk Therapeutics首席执行官兼联合创始人Bill Haney说。“亨廷顿病患者目前有很少的治疗选择,没有一种可以逆转或减缓疾病进展。SKY-0515在我们的前临床模型中显示出很强的活性,我们相信这将转化为对患者的好处。”
美国约有3万名亨廷顿病症状性患者,还有更多的预症状性患者。目前没有批准的药物可以逆转或减缓亨廷顿病患者的疾病进展。SKY-0515是一种口服小分子药物,可以直接靶向HTT RNA,具有良好的脑渗透性和各组织分布性,这可能为患者带来重要好处。这也是Skyhawk公司开发的首个进入临床试验的药物。
Skyhawk Therapeutics的SKY-0515期I临床试验是一个首次在人体使用、多部分、随机、双盲、单剂量和多剂量的研究,旨在评估SKY-0515单药治疗在健康志愿者和随后亨廷顿病患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效动力学。有关该试验的更多信息请访问澳大利亚新西兰临床试验注册网(https://www.anzctr.org.au)。
关于SKY-0515
Skyhawk Therapeutics正在开发一种小分子RNA剪接修饰剂,以治疗亨廷顿病,这是公司新颖SKYSTAR®平台的一部分。SKY-0515被设计为减少产生突变亨廷顿蛋白,从而阻断疾病进展。SKY-0515的药代动力学预测允许每日口服给药,且分子设计可渗透脑组织和分布于各组织。
关于亨廷顿病
亨廷顿病是一种罕见的遗传性疾病,会导致脑神经细胞逐步退化。亨廷顿病广泛影响人体功能能力,通常会引起运动障碍、认知障碍和精神障碍。亨廷顿病症状通常在30-40岁出现。如果20岁前出现症状,称为儿童型亨廷顿病。目前有药物可以缓解亨廷顿病症状,但尚无治愈亨廷顿病的方法,也没有批准的药物可以延缓疾病发生或减缓进展。
关于Skyhawk
Skyhawk利用其新颖的SKYSTAR®平台开发和商业化治疗,通过设计小分子来调节RNA表达,为患者提供突破性治疗。Skyhawk在广泛疾病领域如神经退行性疾病和肿瘤学等都有成果丰富的合作。
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