墨尔本,澳大利亚, 2023年10月23日 — Certa Therapeutics (Certa),一家致力于开发创新精准疗法以治疗炎性和纤维化疾病患者的生物技术公司,今天宣布美国食品药品监督管理局(FDA)为其正在研发的治疗系统性硬皮病(硬皮肌病)的试验性疗法FT011授予孤儿药物资格。
孤儿药物资格由FDA授予针对罕见医疗疾病或影响美国200,000人以下的条件的试验性疗法,孤儿药物地位为药物开发者提供了利益,包括在药物开发过程中的帮助,临床成本的税收抵免,免除某些FDA费用以及获批后7年的市场独占权。1 系统性硬皮病是一种极为残酷的,可能危及生命的自身免疫性疾病,其特征是皮肤和其他器官(常见的是肺、肾脏和心脏)的炎症和纤维化。
“我们非常高兴FDA为FT011授予孤儿药物资格,这表明对系统性硬皮病患者有更多创新治疗选择的迫切需求。”Certa Therapeutics首席执行官兼创始人Darren Kelly教授说。“这一资格代表FT011开发的一个重要里程碑,它有潜力在这些患者多个器官内首创临床效益,精准地针对纤维化的根本原因。”
Certa之前宣布,FT011为期12周的II期研究初步结果显示,在用药400毫克组中有60%的患者治疗效果明显改善(与安慰剂组比较P=0.019)vs.安慰剂组),在用药200毫克组中有20%的患者效果改善,而安慰剂组仅有10%。2在FT011联合组中有3例患者达到最大CRISS评分1.0,代表临床改善可能性最大。3研究安全性结果显示FT011安全耐受,各治疗组不良事件率没有差异。研究中没有严重不良事件报告,也没有因不良事件导致药物中断、停药或终止。
II期研究数据将在2023年11月10-15日在圣迭戈举行的美国风湿病学会年会(ACR Convergence)上报告。
- 美国食品药品监督管理局孤儿药物资格。可在: https://www.fda.gov/industry/medical-products-rare-diseases-and-conditions/designating-orphan-product-drugs-and-biological-products 查看,访问日期:2022年10月9日。
- https://certatherapeutics.com/ground-breaking-results-in-phase-2-scleroderma-study-by-certa-therapeutics-demonstrates-improvement-in-more-than-60-of-patients/
- 此研究未进行有效性终点的正式样本量计算。
- D Khanna, et al., Arthritis Rheumatol. 2016; 68(2): 299–311. doi:10.1002/art.39501
- S Eddy, et al., “Identification of Non-Invasive Surrogates as Predictors of Response to FT011 in Kidney Disease” ASN Kidney Week 2022, 摘要3767783
II期研究概况
Certa的II期试验是一项随机双盲安慰剂对照研究,评估口服FT011剂量在系统性硬皮病(SSc)患者中的药代动力学、药动学效应和安全性。
ClinicalTrials.gov识别码:NCT04647890
关于系统性硬皮病(硬皮肌病)
系统性硬皮病是一种极为残酷的,可能危及生命的自身免疫疾病,其特征是皮肤和其他器官(常见的是肺、肾脏和心脏)的炎症和纤维化。这种状况导致严重的疾病负担,大大降低了生活质量,患者常常会出现行动和功能障碍、疼痛、疲劳,通常还伴有明显的心理影响。系统性硬皮病在风湿性疾病中死亡率最高,死亡风险比普通人高2.5倍。
关于Certa Therapeutics与FT011
Certa Therapeutics致力于通过创新靶向疗法改善患者生活,专注于治疗严重的纤维化疾病。自2018年成立以来,Certa已从澳大利亚投资者Brandon Biocatalyst和Uniseed获得超过2800万美元资金。
FT011是一种新型首创口服治疗多器官慢性纤维化的药物,目前在系统性硬皮病(系统性硬皮肌病)的临床研究中评估其安全性和有效性。它针对以前重要但未被开发的膜GPCR受体,在多种纤维化疾病模型中的大量数据显示其有很好的疗效。转录组研究表明,FT011治疗可恢复与纤维化相关的基因标志的激活,为精准治疗提供可能。5
这些靶向药物在肾脏、肺、眼睛、皮肤和心脏纤维化疾病等严重慢性疾病中的概念证明表明其可能成为这些疾病的潜在治疗方法。纤维化疾病的疾病负担和死亡率影响巨大,最终导致全球45%的死亡。
Certa Therapeutics正寻求将这些创新治疗与生物标志物和基因分析相结合,识别那些最可能从治疗中受益的患者。这一领域迫切需要重大突破,以应对价值超过1500亿美元的年度市场。
FT011是一种正在研发的产品,尚未获得任何监管机构的市场授权或批准,包括美国食品药品监督管理局、欧洲药品管理局或澳大利亚治疗品管理局。Certa Therapeutics正在开发的试验性药物产品正在进行临床研究以评估其在人体中的安全性和有效性。
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