上海, 2023年10月20日 — 上海智梦生物技术有限公司(“智梦”)宣布,其开发用于治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)的一种创新小分子KCNQ2/3选择性开放剂(CB03)获得了美国FDA的孤儿药物资格。CB03还正在开发用于其他中枯神经系统疾病,如难治性癫痫、重性抑郁障碍(MDD)等。
CB03是智梦独立研发用于治疗ALS和其他中枯神经系统(CNS)疾病的候选药物。目前正在澳大利亚和美国进行CB03在健康受试者中的安全性、耐受性和药代动力学的I期临床研究。预计I期研究将在2023年年底前完成给药阶段(单次给药和多次给药)。
“美国FDA为CB03提供孤儿药物资格是一个重要里程碑,标志着其在ALS和其他中枯神经系统疾病的全球临床开发的一个重要里程碑,”智梦生物技术有限公司总裁兼CEO陈焕明博士说。“由于ALS是一个没有足够治疗选择的严重疾病,我们希望我们的努力可以使CB03成为ALS患者全球首个指征的更安全和更有效的药物。”
关于CB03
神经细胞研究显示,神经元过度兴奋是与神经退行性和神经心理疾病相关的重要潜在原因,包括ALS、癫痫、重性抑郁障碍、神经性疼痛等。作为最广泛分布和最多样化的离子通道之一,钾(K+)通道主要参与调节神经元的兴奋性和动作电位的频率和幅度。CB03作为KCNQ2/3钾离子通道开放剂,因此有可能成为ALS和其他CNS疾病的安全有效治疗选择。
作为一代选择性KCNQ2/3钾离子通道开放剂,CB03在体外和ALS动物模型中的化学和代谢稳定性更好,生物学/药理学活性更高,药代学属性更可开发。因此,CB03不太可能出现其他通道开放剂的同样安全问题,并值得进一步临床研究来证明其在ALS患者群体中的潜在益处。
关于肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)
ALS是影响脑和脊髓神经细胞的一种神经退行性疾病。ALS会导致肌肉控制能力丧失,并随着时间的推移会越来越严重。ALS的确切原因至今还不清楚,但神经元过度兴奋可能在疾病发生和进展中发挥重要作用。ALS的少数案例(约10%)是遗传性的。
ALS通常从一条手臂或腿肌肉抽搐和虚弱开始,吞咽困难或语言含糊不清。最终ALS会影响控制移动,说话,进食和呼吸所需的肌肉。大部分ALS患者可能只能在确诊后3-5年内生存。目前对ALS有少数用于治疗症状或减缓疾病进展的药物,但尚无治愈此种致命疾病的方法。
关于智梦
智梦是一家致力于开发治疗慢性乙型肝炎(CHB)和严重神经系统疾病的临床阶段生物制药公司。公司最近宣布其新型HBV衣壳抑制剂Canocapavir(ZM-H1505R)的Ib期临床试验成功完成,并于2022年6月启动II期研究。此外,公司TLR8激动剂(CB06)的临床试验申请于2021年12月被美国FDA批准,并于2022年3月在美国启动I期研究。
免责声明
本新闻稿包含前瞻性声明。尽管智梦认为这些前瞻性声明是基于合理假设的,但各种风险和不确定性可能使实际结果与此类前瞻性声明存在重大差异。
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