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武汉, 中国 和 圣地亚哥, 2023年8月17日 — Neurophth Therapeutics, Inc.(“Neurophth”)今天宣布,针对白化病遗传性视神经病变(ND1突变)的国际多地区、多中心I/II期临床试验已给首例患者施用药物。
Neurophth正在进行I/II期,多地区、多中心、单臂、公开标记、剂量探索研究,旨在评估NFS-02在ND1突变白化病遗传性视神经病变患者中的安全性、耐受性和有效性。NFS-02的新药研究申请已于2022年12月获得美国FDA批准,并于2023年4月17日获得中国国家药品监督管理局批准。由温州医科大学眼科医院的郭家教授和周荣教授领导的团队成功完成I/II期临床试验的首例给药。
“今天的里程碑标志着我们向前迈出了重要一步。NFS-02是神经宝第二个进入临床试验的基因治疗药物,这 fully 体现了公司强大的运营能力。”神经宝创始人、董事长兼首席执行官李斌教授说,”NFS-02目前是全球唯一在研的ND1-白化病遗传性视神经病变治疗方案。我们将致力于开展全球多地区、多中心临床试验,以确保其能够尽快获批上市并商业化,满足患者的期待。”
“在未来几个月,我们将继续加快中美I/II期临床试验的患者入组进程。我们期待临床试验能取得积极结果,帮助我们更近一步实现为全球受白化病遗传性视神经病变影响的患者带来光明未来的目标。此外,我们还在积极探索其他可能通过基因治疗带来显著疗效的指征。”神经宝首席医疗官郭晓宁博士说。
关于神经宝
神经宝是中国领先的眼部疾病体内基因治疗公司。公司在中国(武汉、上海、苏州)和美国(加利福尼亚州圣地亚哥)设有子公司,是一家全面集成的公司,致力于为全球患者开发遗传性疾病的基因药物。公司验证过的AAV平台技术已在《自然-科学报告》、《眼科学》和《EBioMedicine》等期刊上发表,在186例视网膜研究者发起的临床试验中成功给药。公司最先进的基因治疗候选药物NR082(rAAV2-ND4)正在开发治疗线粒体ND4相关白化病遗传性视神经病变,已获得美国FDA和EMA的孤儿药资格。NR082于2021年3月在中国国家药监局获批IND,2022年1月在美国FDA获批IND,公司已完成中国III期临床试验的患者入组,并在美国I/II期临床试验给首例患者施用药物。公司第二个基因治疗药物NFS-02也已在中美I/II期临床试验给首例患者施用药物。公司管线还包括自发性视神经萎缩症、视神经保护、血管性视网膜病变以及其他5个前临床候选药物。欢迎访问www.neurophth.com了解更多信息。